ERGEBNISSE DER OPTIMA-STUDIE

Behandlung der PAH mit initialer Kombinationstherapie

Aktuelle Publikationen zur Behandlung von PAH-Patienten mit einem niedrigen oder mittleren 1-Jahres-Mortalitätsrisiko empfehlen die initiale Kombinationstherapie mit einem Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERA) und einem Phosphodiesterase-Typ-5-Inihibitor (PDE-5-I).^[1]
In der OPTIMA-Studie wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit der initialen Kombinationstherapie aus dem ERA OPSUMIT^® und dem PDE-5-I Tadalafil bei neu diagnostizierten PAH-Patienten untersucht.^[2]

46 Patienten wurden eingeschlossen.
39 Patienten haben die Studie abgeschlossen:
Erwachsene Patienten mit IPAH, HPAH, DPAH, CTD-PAH, HIV-PAH oder korrigierter CHD-PAH (WHO FC II oder III).
Patienten mit vorangegangener PAH-Medikation wurden nicht in die Studie mit aufgenommen.

Primärer Endpunkt:^[2]

Verhältnis des pulmonalen Gefässwiderstands (PVR)
von Woche 16 zum Ausgangswert (Baseline, BL), analysiert via Rechtsherzkatheter-Untersuchung (RHK)

Sekundäre Endpunkte:^[2]

% der Patienten mit einer PVR-Abnahme von ≥ 30 % in Woche 16 verglichen mit BL (siehe primärer Endpunkt).
% der Patienten mit einer Verbesserung/ Verschlechterung des WHO FC in Woche 16 verglichen mit BL.

Nebenwirkungen:^[2]

Häufigste Nebenwirkungen waren periphere Ödeme (28.3 %), Kopfschmerzen (23.9 %), Diarrhö (19.6 %), Dyspnoe (15.2 %) Anämie (13 %) und Asthenie (13 %).

Nach 16 Wochen konnte eine Reduktion des PVR um 47 % erreicht werden (Verhältnis Woche 16/BL: 0.53, p < 0.0001).

Sekundäre Endpunkte:^[2]

≥ 30 % Reduktion des PVR bei 87 % (95 % CI 73.7-95.1) der Patienten.
Bis Woche 16 verschlechterte sich die WHO FC bei keinem Patienten und verbesserte sich bei 63 % der Patienten.
Ungefähr 70 % der Patienten waren in Woche 16 in WHO FC I/II versus 22 % zu Beginn der Studie.

Abkürzungsverzeichnis 

BL, Baseline; CI, Konfidenz-Intervall; CHD, Congenital Heart Disease (angeborener Herzfehler); CTD, Connective Tissue Disease (Bindegewebserkrankung); DPAH, drug-induced (Arzneimittel-bedingte) PAH; ERA, Endothelin-Rezeptor-Antagonist; FC, Funktionsklasse; HIV, Humanes Immundefizienz-Virus; mPAP, Mittlerer pulmonalarterieller Druck; IPAH, idiopathische PAH; HPAH, heritable (vererbbare) PAH; PAH, Pulmonale arterielle Hypertonie; PDE-5-I, Phosphodiesterase-Typ-5-Inhibitor; PVR,Pulmonaler Gefässwiderstand; RHC,Rechtsherzkatheter-Untersuchung; SD, Standard deviation (Standardabweichung); SvO₂, gemischt-venöse Sauerstoffsättigung; WHO, World Health Organization (Weltgesundheitsorganisation)