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In der OPTIMA-Studie wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von OPSUMIT® (Macitentan) bei Anwendung als initiale Kombinationstherapie mit Tadalafil bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) untersucht.[2]

ERGEBNISSE DER OPTIMA-STUDIE

Behandlung der PAH mit initialer Kombinationstherapie

  • Aktuelle Publikationen zur Behandlung von PAH-Patienten mit einem niedrigen oder mittleren 1-Jahres-Mortalitätsrisiko empfehlen die initiale Kombinationstherapie mit einem Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERA) und einem Phosphodiesterase-Typ-5-Inihibitor (PDE-5-I).[1]
  • In der OPTIMA-Studie wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit der initialen Kombinationstherapie aus dem ERA OPSUMIT® und dem PDE-5-I Tadalafil bei neu diagnostizierten PAH-Patienten untersucht.[2]
Studiendesign
  • 46 Patienten wurden eingeschlossen.
    39 Patienten haben die Studie abgeschlossen:
    • Erwachsene Patienten mit IPAH, HPAH, DPAH, CTD-PAH, HIV-PAH oder korrigierter CHD-PAH (WHO FC II oder III).
    • Patienten mit vorangegangener PAH-Medikation wurden nicht in die Studie mit aufgenommen.

Primärer Endpunkt:[2]

  • Verhältnis des pulmonalen Gefässwiderstands (PVR)
    von Woche 16 zum Ausgangswert (Baseline, BL), analysiert via Rechtsherzkatheter-Untersuchung (RHK)

Sekundäre Endpunkte:[2]

  • % der Patienten mit einer PVR-Abnahme von ≥ 30 % in Woche 16 verglichen mit BL (siehe primärer Endpunkt).
  • % der Patienten mit einer Verbesserung/ Verschlechterung des WHO FC in Woche 16 verglichen mit BL.

Nebenwirkungen:[2]

Nebenwirkungen
  • Häufigste Nebenwirkungen waren periphere Ödeme (28.3 %), Kopfschmerzen (23.9 %), Diarrhö (19.6 %), Dyspnoe (15.2 %) Anämie (13 %) und Asthenie (13 %).
Studienergebnisse
  • Nach 16 Wochen konnte eine Reduktion des PVR um 47 % erreicht werden (Verhältnis Woche 16/BL: 0.53, p < 0.0001).

Sekundäre Endpunkte:[2]

  • ≥ 30 % Reduktion des PVR bei 87 % (95 % CI 73.7-95.1) der Patienten.
  • Bis Woche 16 verschlechterte sich die WHO FC bei keinem Patienten und verbesserte sich bei 63 % der Patienten.
  • Ungefähr 70 % der Patienten waren in Woche 16 in WHO FC I/II versus 22 % zu Beginn der Studie.
Sekundäre Endpunkte

Abkürzungsverzeichnis 

BL, Baseline; CI, Konfidenz-Intervall; CHD, Congenital Heart Disease (angeborener Herzfehler); CTD, Connective Tissue Disease (Bindegewebserkrankung); DPAH, drug-induced (Arzneimittel-bedingte) PAH; ERA, Endothelin-Rezeptor-Antagonist; FC, Funktionsklasse; HIV, Humanes Immundefizienz-Virus; mPAP, Mittlerer pulmonalarterieller Druck; IPAH, idiopathische PAH; HPAH, heritable (vererbbare) PAH; PAH, Pulmonale arterielle Hypertonie; PDE-5-I, Phosphodiesterase-Typ-5-Inhibitor; PVR,Pulmonaler Gefässwiderstand; RHC,Rechtsherzkatheter-Untersuchung; SD, Standard deviation (Standardabweichung); SvO2, gemischt-venöse Sauerstoffsättigung; WHO, World Health Organization (Weltgesundheitsorganisation)

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Références

Galiè N, et al. Risk stratification and medical therapy of pulmonary arterial hypertension. Eur Respir J. 2019;53:1801889.
Sitbon O, et al. Initial combination therapy of macitentan and tadalafil in pulmonary arterial hypertension. Eur Respir J. 2020 Sep 3;56(3):2000673.